脐带血移植治疗儿科罕见病具有更多优势

在日常生活中，我们可能都听说或见到过罕见病患儿。

例如：

白化病患者由于不能见阳光，因此被称为“月球来的孩子”；

患上苯丙酮尿症的孩子一生不能正常的进食，只能吃定制的食物，被称为“不食人间烟火”；

成骨不全症的孩子由于轻微的碰撞，也会造成严重的骨折，因此被称为“瓷娃娃”；

马凡综合征的孩子身高往往高出常人，手指和脚趾特别长，就像蜘蛛的腿又细又长，则被称为“蜘蛛侠”。

根据中华医学会给出的定义，罕见病是指发病率低于1/或者新生儿发病率低于1/的疾病。目前全球已经发布约种罕见病。由于我国人口基数大，罕见病总患病人数超过千万，因此在我国其实并不罕见。

早发现、早诊断、早治疗是预防和治疗罕见病、防止患者发生不可逆转严重后遗症的重要手段。

随着医学的迅速发展，筛查和诊断率不断提升，实现了罕见病的“早发现、早诊断”，而脐带血造血干细胞，因其具有易于获得，人类白细胞抗原（HLA）相合程度要求低，对供者不产生损害、移植物抗宿主病（GVHD）发生率更低等优势，特别是它以实体形式储存在细胞库中，取用便捷，成为部分可治性罕见病及早治疗的重要手段。

脐带血治疗白细胞黏附分子缺陷Ⅰ型

患儿移植顺利

湖北通城的男婴千千（化名）出生仅半月就反复发热、腹泻、脐炎，医院治疗无明显好转，来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌药物治疗，期间还进行了脐部手术治疗，仍旧反复发热。

年7月10日凌晨，千千再次出现发热并伴呕吐到医院急诊就诊，经检查存在小肠低位完全性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5公斤，重度营养不良，还伴随严重的感染，情况非常危急。

当晚，医院外科为千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、感染科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。经医院多位专家会诊诊断，方确诊其患上了一种罕见的原发免疫缺陷病——白细胞黏附分子缺陷Ⅰ型，而造血干细胞移植是目前此类疾病的唯一根治方法。

医院血液科移植团队发出配型申请，终于找到了一份合适的脐带血。

9月14日，血液科翟晓文教授领衔的罕见病造血干细胞移植多学科团队联合血液科、免疫科、外科、营养科、医务部和社工部等多学科的专家讨论制定了千千的移植方案。10月2日，在大家的期盼下，千千顺利接受了脐带血移植手术。

脐带血治疗WAS综合症

2岁患儿顺利出仓

年1月小天使维维（化名）诞生了，家人还没来得及品味新生的喜悦，就发现维维似乎和别的孩子不太一样。从满月开始，维维就不停地感染、住院，一天十几次腹泻，皮肤溃烂，被频繁扎针到找不到地方可以下针……孩子在日夜折磨中哭得上气不接下气，爸爸妈妈更是心焦如焚，苦痛难当。

直到年10月，在上海医院医生的检查下，维维被确诊患了WAS综合症。

目前，唯一可以根治WAS综合症的方法就是进行造血干细胞移植，即用新的造血系统代替原来已出现问题的。脐带血作为造血干细胞的来源之一，含有的干细胞更为年轻且未受到外界环境的污染，对于不到两岁的维维来说，是最好的选择。

维维生下时并没有存下可以救命的脐带血，这让维维的父母无比绝望。幸运的是，主治医生在干细胞库为维维找到了一份配型吻合的脐带血，维维成为了病魔笼罩下的幸运儿。经过一系列严格的复查流程，确保质量合格的这份珍贵的脐血于年2月16医院。次日，主治医生将脐带血缓缓输入到维维体内，移植过程很顺利。这一天的到来，维维一家盼了整整2年多！

脐带血治疗丙酮酸激酶缺陷症

患儿顺利出仓

年出生的凯凯（化名）患有十分罕见的“丙酮酸激酶缺陷症”，从出生至今每月依靠全身输血来维持生命，这样的“换血疗法”已高达二十余次。

年年初，凯凯的主治医师，医院血液肿瘤科主任孙媛为其找到一份10/10位点吻合的脐带血，并于7月9日给他进行了移植，移植后凯凯情况良好，已于8月14日顺利出仓。

据孙媛介绍，凯凯目前恢复不错，从植活那天开始，就再也不需要输血，皮肤也恢复到正常颜色。

“孙媛表示，目前临床医学研究，治疗血液疾病比较有效的一种手段是脐带血中的造血干细胞，总体的移植成功率超过70%，对于某些病种来说自体脐带血移植疗效会更佳，因为没有移植排斥和排异的问题，移植后绝大多数孩子是不需要免疫抑制剂的，恢复得非常快，相对于异基因的脐带血，它有更多的优势。

截至目前，应用脐带血造血干细胞移植治医院和医生所接受，其疗效也得到了临床的肯定，展示出无限的医疗潜力和应用前景。

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国家组织工程种子细胞库是国家“十二五计划”科技部高技术研究发展计划（计划）的重要工程。我库于年12月通过了中国医药生物技术协会组织的权威专家组鉴定验收，成为目前国内唯一一个通过专业技术协会鉴定合格的干细胞库。其所制备的间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞等干细胞制剂的纯度和活性以及安全性等质量标准居于国内领先水平。

服务项目：新生儿胎盘／脐带干细胞自体储存、成人免疫系统储存、干细胞抗衰老等。

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