抗肿瘤药物的临床价值以及如何设计出有临床

自年7月2日的一个周五，CDE公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见，抗肿瘤药物开发领域引起了轩然大波，研究者、申办者、CRO、甚至是资本界都在纷纷议论本指导原则，Clindata在CDE发布指导原则的当晚就进行了分享，看到了太多的内容存在过度解读和错误解读，误导了新药研发人，因此，今天再次进行分享，声明：分享完全基于CDE指导原则原文。我们可以从CDE指导原则上看到，每一个字，每一句话都是充满着正能量，都是为落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发而写的，这三句话也是本指导原则的核心三句箴言。

《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》起草说明

为落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发，药品审评中心组织撰写了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，形成征求意见稿。现将有关情况说明如下：

一、背景和目的

药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。ICH在年11月通过了以患者为核心的药物研发（PFDD）议题文件,围绕或计划围绕患者信息反馈的收集、分析的方法学和工具开发制定指导原则。

目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段；我国肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量都有了更高的期望，因此在我国，以患者为核心的抗肿瘤药物研发，不仅仅是对患者反馈的收集和量表开发，而是从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的药物研发。

本指导原则将从患者需求的角度出发，对抗肿瘤药物的临床研发提出建议，以期指导申请人在研发过程中，落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念；为促进抗肿瘤药科学有序的开发，提供参考。

二、起草过程

本指导原则由化药临床一部牵头，自年1月启动，年5月形成初稿，经药审中心内部讨论，征求部分临床专家意见，技术委员会审核，形成征求意见稿。

三、主要内容与说明

本指导原则首先介绍了起草指导原则的背景，之后从以患者需求为导向确定研发立题、倾听患者声音、在探索研究阶段和关键研究阶段开展体现患者需求的临床试验设计，并兼顾减少受试者负担等方面，对以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发相关内容进行阐述。

综上，我们可以看到CDE发布的这个指导原则，高屋建瓴，坚决贯彻了以患者为中心，以科学为基础的抗肿瘤药物的研发的真正内涵。我们讲以患者为中心就是从临床实践、试验设计和临床开发上坚持的临床试验设计的原则，以科学为基础就是在试验的计划、设计、执行、分析、报告和解释六大环节上坚持科学性，以统计学和临床定量药理学在以上六大环节中充分考虑和实施。

为了更好地让我们方便阅读和学习指导原则征求意见稿《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，再次附上指导原则征求意见稿全文以及Clindata解读：

四、总结

以患者为核心的研发理念应贯穿药物研发的始终。从抗肿瘤药的研发立题之初，就应以患者的需求为研发导向，在早期临床试验设计和关键临床试验设计中，鼓励利用模型引导药物研发等科学工具，鼓励采用高效的临床试验设计，预设研发决策阈值和必要的中期分析，以减少受试者的无效暴露，保障受试者的疗效权益，同时提高研发效率；此外，还应